Новый препарат облегчит симптомы болезней Хантингтона и Альцгеймера

Ученые из Института Глэдстона (Gladstone Institutes, США) разработали препарат, облегчающий симптомы болезней Альцгеймера и Хантингтона у животных. Ввиду полного отсутствия на данный момент эффективных лекарственных средств, полученные результаты дают пациентам надежду на облегчение симптомов и остановку прогрессии этих заболеваний. Результаты исследования опубликованы в журнале Cell.

Группа ученых под руководством Пола Мучовски (Paul Muchowski) из Института Глэдстона создала новый синтетический препарат, получивший название JM6, который блокирует действие кинуренин-3-монооксигеназы (КМО) – фермента, участвующего в патогенезе нейродегенеративных заболеваний.

У мышей с болезнью Альцгеймера JM6 предотвращал развитие основных симптомов, таких разрушение синаптических контактов между нейронами головного мозга и возникающие в связи с этим нарушения памяти. У мышей с моделью болезни Хантингтона JM6 предупреждал потерю синаптических контактов и снижал интенсивность воспалительных реакций в головном мозге, а также способствовал увеличению продолжительности жизни.

Новые открытия, касающиеся терапии пациентов с нейродегенеративными заболеваниями, чрезвычайно важны. Болезнь Альцгеймера является одной из наиболее распространенных форм деменции (слабоумия). По данным ассоциации Alzheimer's Association, только в США зарегистрировано 5,4 млн. пациентов с болезнью Альцгеймера, ежегодные расходы на лечение которых составляют 183 млрд. долларов США. По мнению экспертов, если в скором времени не произойдет терапевтических прорывов в данной области, к 2050 г. число американцев, страдающих болезнью Альцгеймера, увеличится вдвое.

«Новые данные свидетельствуют о том, что фермент КМО является подходящей молекулярной мишенью для фармакотерапии различных нейродегенеративных заболеваний, - говорит доктор медицинских наук Леннарт Мак (Lennart Mucke), руководитель неврологических исследований в Институте Глэдстона, - При удачном стечении обстоятельств Мучовски с коллегами смогут начать клинические испытания своего препарата в течение ближайших 2 лет».

Интересен тот факт, что JM6 не проникает в головной мозг, а ингибирует действие КМО в крови. Клетки крови посылают «защитный» сигнал, стабилизирующий функции нейронов мозга и предотвращающий нейродегенерацию. То, что JM6 не придется преодолевать гематоэнцефалический барьер, значительно облегчит тестирование препарата на пациентах.

Примечательно, что новые данные согласуются с результатами, полученными учеными из Университета Лестера (University of Leicester, Великобритания), представившими убедительные генетические и фармакологические доказательства роли КМО в нейродегенерации у генетически модифицированных плодовых мушек с моделью болезни Хантингтона. Результаты исследования были опубликованы в журнале Current Biology.

В настоящее время Институт Глэдстона совместно с Медицинской Школой Университета Мэриленда (University of Maryland School of Medicine) рассматривают различные варианты организации клинических испытаний препарата JM6: от привлечения венчурного капитала до сотрудничества с крупной фармацевтической компанией. Кроме того, ученые из Института Глэдстона подали грант в Национальный Институт Неврологических Заболеваний и Инсульта (National Institute of Neurological Disorders and Stroke, США) в надежде получить дополнительное финансирование.

По материалам:
Gladstone Institutes

Оригинальная статья:
Daniel Zwilling, Shao-Yi Huang, Korrapati V. Sathyasaikumar, Francesca M. Notarangelo, Paolo Guidetti, Hui-Qiu Wu, Jason Lee, Jennifer Truong, Yaisa Andrews-Zwilling, Eric W. Hsieh, Jamie Y. Louie, Tiffany Wu, Kimberly Scearce-Levie, Christina Patrick, Anthony Adame, Flaviano Giorgini, Saliha Moussaoui, Grit Laue, Arash Rassoulpour, Gunnar Flik, Yadong Huang, Joseph M. Muchowski, Eliezer Masliah, Robert Schwarcz, Paul J. Muchowski. Kynurenine 3-Monooxygenase Inhibition in Blood Ameliorates Neurodegeneration. Cell, 02 June 2011.