Новая стратегия лечения болезни Паркинсона основана на самовосстановлении нейронов после повреждения

Ученые из Университета Северной Каролины в Чапел-Хилл (University of North Carolina, США) создали клетки иммунной системы, которые синтезируют и транспортируют в головной мозг особый белок, способный восстанавливать нервную ткань, поврежденную в результате дегенеративных неврологических заболеваний, а также «обучать» нейроны синтезировать этот белок. Новый метод можно использовать для лечения болезни Паркинсона. Результаты исследования опубликованы в журнале PLOS ONE.

Исследователи под руководством доцента Елены Батраковой (Elena Batrakova) из Центра Нанотехнологии в Доставке Лекарств при Центре Фармакологии Эшельмана Университета Северной Каролины (UNC Eshelman School of Pharmacy's Center for Nanotechnology in Drug Delivery, США) генетически модифицировали макрофаги для синтеза ими нейротрофического фактора глиальных клеток (GDNF, glial cell-derived neurotrophic factor) и транспортировки его в головной мозг. Глиальные клетки обеспечивают поддержку и защиту нервных клеток в головном мозге, а фактор GDNF может восстанавливать и стимулировать рост поврежденных нейронов.

«В настоящее время не существует методов лечения, которые могли бы остановить или обратить течение болезни Паркинсона. Разработаны методы, позволяющие улучшить качество жизни пациентов, например, метод возмещения дофамина. Однако, результаты исследований показали, что доставка нейротрофического фактора в головной мозг не только способствует выживанию нейронов, но также позволяет обратить прогрессирование болезни Паркинсона», – говорит Батракова.

Кроме доставки фактора GDNF, сконструированные макрофаги могут «научить» нейроны производить белок для самих себя, транспортируя необходимые инструменты и инструкции: ДНК, информационную РНК и транскрипционные факторы.

По мнению Батраковой, успешная доставка нейротрофического фактора GDNF в головной мозг является ключом к успеху данного метода терапии. Использование при лечении иммунных клеток позволяет избежать действия естественных защитных сил организма. Модифицированные макрофаги могут также проникать через гемато-энцефалический барьер, что не может сделать большинство лекарственных препаратов. Перепрограммированные клетки транспортируются в головной мозг и продуцируют экзосомы – крошечные пузырьки, содержащие нейротрофический фактор GDNF. Клетки высвобождают экзосомы, которые затем способны транспортировать белки в нейроны в головном мозге.

«Обучая клетки иммунной системы производить этот защитный белок, мы используем природные системы организма для борьбы с такими дегенеративными заболеваниями, как болезнь Паркинсона», – говорит Батракова.

Биотехнологический Центр Северной Каролины (North Carolina Biotechnology Center, США) получил грант Technology Enhancement Grant размером в 50 тыс. долларов США на трансляцию технологии в эффективный метод лечения, который может быть лицензирован и коммерциализирован.

По словам Александра Кабанова (Alexander Kabanov), директора нанотехнологического центра, этот грант – очень важный шаг на пути дальнейшей успешной коммерциализации разработанной учеными технологии модификации клеток.

Белые клетки крови, модифицированные учеными из Университета Северной Каролины в Чапел-Хилл, транспортируют экзосомы (изображены красным цветом на фото), наполненные белками, стимулирующими рост поврежденных нервных волокон (изображены зеленым и желтым цветом). Исследователи из Школы Фармакологии Эшельмана при UNC разрабатывают этот метод как новую стратегию лечения болезни Паркинсона. (фото: Elena Batrakova/UNC Eshelman School Of Pharmacy)

По материалам University of North Carolina at Chapel Hill

Оригинальная статья:
Yuling Zhao, Matthew J. Haney, Richa Gupta, John P. Bohnsack, Zhijian He, Alexander V. Kabanov, Elena V. Batrakova. GDNF-Transfected Macrophages Produce Potent Neuroprotective Effects in Parkinson's Disease Mouse Model. PLoS ONE, 2014; 9 (9): e106867 DOI: 10.1371/journal.pone.0106867