Новое поколение терапии стволовыми клетками одобрено для клинического испытания на человеке

Группа японских исследователей намерена применять индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК) для лечения пациентов с дегенеративными заболеваниями глаз.

Масайо Такахаши (Masayo Takahashi), офтальмолог Центра Биологии Развития RIKEN (RIKEN Center for Developmental Biology, CDB) в Кобе (Япония), использовала индуцированные плюрипотентные стволовые клетки для подготовки терапии возрастной макулодистрофии у японского пациента, который станет первым человеком, которого будут лечить с помощью ИПСК. Комитет при министерстве здравоохранения проверил безопасность испытаний и разрешил начать экспериментальные процедуры.

В отличие от эмбриональных стволовых клеток (ЭСК), ИПСК получают из клеток взрослого организма путем репрограммирования их обратно в стволовое состояние, поэтому они генетически «приспособлены» к каждому реципиенту. Эти клетки способны превращаться в любой тип клеток организма и обладают потенциалом для лечения широкого спектра заболеваний. Клиническое испытание Центра Биологии Развития станет первой возможностью подтвердить клиническую ценность новой технологии.

При возрастной макулодистрофии в глазах формируется избыток сосудов, что приводит к нарушению поддерживающего слоя сетчатки – пигментного эпителия. В результате фоторецепторы эпителия теряют светочувствительность, что нередко приводит к слепоте.

Такахаши получила клетки кожи пациента и «трансформировала» их в ИПСК, которые затем перепрограммировала» в направлении развития клеток пигментного эпителия сетчатки и формирования тонкого слоя, который можно будет трансплантировать в поврежденную сетчатку.

Проверка безопасности

Такахаши и ее сотрудники в ходе исследований на обезьянах [1] показали, что ИПСК, полученные из собственных клеток реципиента, не провоцируют иммунной реакции отторжения. Существовали опасения, что ИПСК могут стать причиной развития опухолей, однако команда Такахаши продемонстрировала, что у мышей [2] и обезьян [1] этого не происходит.

Чтобы опровергнуть опасения относительно того, что процесс получения ИПСК может привести к возникновению мутаций в клетках, группа Такахаши провела дополнительные исследования генетической стабильности. Методические требования, относящиеся к клиническому использованию стволовых клеток, требуют от исследователей сообщать о соответствующих тестах на безопасность, проведенных на клетках, перед их трансплантацией.

Такахаши представила полученные результаты перед девятнадцатью членами комитета министерства здравоохранения по безопасности клинического использования стволовых клеток. Исследователя поддержал Шинья Яманака (Shinya Yamanaka) – биолог, впервые создавший ИПСК. В 2012 г. Яманака получил Нобелевскую Премию по Физиологии и Медицине за свою разработку и в настоящее время возглавляет Центр Исследования и Применения ИПСК (Center for iPS Cell Research and Application) в Киото (Япония). По комментариям министерства здравоохранения, никаких проблем выявлено не было.

По сообщению одного из источников центра RIKEN, полученные ИПСК можно в ближайшее время имплантировать пациенту, участвующему в клиническом испытании. Большинство японских СМИ ожидает, что процедура будет проведена в сентябре. Операцию проведет хирург, имя которого не разглашается. Хирург является сотрудником Института Биомедицинских Исследований и Инноваций (Institute of Biomedical Research and Innovation). Исследователи планируют тщательно наблюдать за реципиентом в течение одного года после операции. Со временем в пилотном исследовании примут участие шестеро человек.

Возрастная макулодистрофия является одним из заболеваний, которое исследователи надеются вылечить с помощью индуцированных плюрипотентных стволовых клеток. (фото: Paul Parker/SPL)

По материалам NatureNews

Оригинальная статья: Nature doi:10.1038/nature.2014.15897

Литература:
1. Kamao, H. et al. Stem Cell Rep. 2, 205–218 (2014).
2. Kanemura, H. et al. PLoS ONE 9, e85336 (2014).