Шесть новых линий стволовых клеток стали доступны для научного сообщества

Шесть новых линий эмбриональных стволовых клеток (ЭСК) человека, полученных в Университете Мичигана (University of Michigan, США), недавно были занесены в реестр Национальных Институтов Здоровья США (National Institutes of Health, NIH) и теперь доступны для исследований, поддерживаемых государством.

В реестре Университета Мичигана сейчас находится восемь клеточных линий, из которых пять несут генетические мутации таких серьезных заболеваний, как гемофилия типа В, нейродегенеративное заболевание хорея Хантингтона, а также гипертрофическая кардиомиопатия, способная стать причиной внезапной смерти у спортсменов и других людей.

Ученые по всему миру теперь могут использовать клеточные линии для исследования причин перечисленных заболеваний и возможностей их лечения. Полагают, что две из шести клеточных линий – пока единственные линии в мире, несущие определенные мутации, связанные с развитием заболеваний.

Три клеточные линии, находящиеся в реестре Университета, не несут мутаций, ассоциированных с заболеваниями, однако, они также используются в исследованиях в качестве контроля. Всего в федеральном реестре находится 163 стволовые клеточные линии, большинство из которых не содержит мутаций основных заболеваний. Каждая из линий была получена из кластера объемом около 30 клеток, извлеченного из 5-дневных донорских эмбрионов. Эмбрионы, несущие гены заболеваний, изначально создавались в целях репродукции. Однако они были проверены на наличие генетических отклонений, и те из них, у которых было подтверждено то или иное генетическое заболевание, были признаны непригодными для имплантации. Эмбрионы были бы отбракованы, однако пары предоставили их для исследовательских целей.

Часть эмбрионов была получена от пар, проходивших лечение бесплодия в Центре Репродуктивной Медицины при Университете Мичигана (U-M's Center for Reproductive Medicine), другая часть – в Портланде, штат Орегон. Некоторые эмбрионы не замораживались, что может означать, что полученные из них стволовые клетки будут нести уникальные характеристики и полезные свойства.

Полный список клеточных линий, полученных в Университете Манчестера и принятых в реестр NIH:
UM9-1PGD – линия гемофилии B;
UM17-1 PGD – линия болезни Хантингтона;
UM38-2 PGD – линия гипертрофической кардиомиопатии (MYBPC3);
UM15-4 PGD – линия с наследственным дефицитом гидроксистероида дегидрогеназы 4, приводящим к развитию редкого гормонального заболевания;
UM11-1PGD – линия болезни Шарко-Мари-Тута типа 1А;
UM4-6, UM14-1, UM14-2 – три линии без значимых генетических дефектов.

«Последние три года работы начали оправдывать себя, прокладывая ученым по всему миру дорогу для новых открытий, которые принесут пользу человеческому здоровью уже в ближайшем будущем», - говорит соруководитель Консорциума Университета Мичигана по Клеточной Терапии (U-M Consortium for Stem Cell Therapies), профессор Гэри Смит (Gary Smith), получивший клеточные линии.

Университет Мичигана является одним из трех академических институтов, имеющих клеточные линии определенных болезней, занесенные в национальный реестр. Первая линия клеток, генетически нормальная, занесена в реестр в феврале этого года.

Каждая линия клеток – это результат многолетней работы и сотрудничества между Университетом и диагностической компанией Genesis Genetics (Мичиган). Работа стала возможной благодаря конституционной поправке, принятой в 2008 г., которая позволила ученым получать линии ЭСК из ненужных эмбрионов или эмбрионов с генетическими нарушениями, непригодных для имплантации.

Благодаря внесенным изменениям стало возможным необычное сотрудничество между Университетом Мичигана и молекулярными биологами компании Genesis Genetics, возникшей всего 8 лет назад и ставшей мировым лидером в обеспечении преимплантационной генетической диагностики (ПГД), позволяющей выявить эмбрионы с возможными генетическими нарушениями и наследственными заболеваниями.

Компания Genesis Genetics ежегодно проводит около 7,5 тыс. тестов ПГД. В соответствии с договоренностью между компанией и Университетом Мичигана, пациенты, чьи эмбрионы имеют положительный результат на какое-либо генетическое заболевание, теперь могут передать их Университету, если не планируют использовать их в дальнейшем в целях репродукции.

«Это особенные клетки, и было бы неразумно не воспользоваться такой возможностью для медицинских исследований и лечения заболеваний», - говорит профессор Марк Хьюс (Mark Hughes), основатель и президент Genesis Genetics, пионер в области преимплантационной генетической диагностики.

Клеточная линия гемофилии типа В также появилась в результате сотрудничества с Научным Центром при Университете Орегона (Oregon Health Science University) и она, как полагают, является первой клеточной линией этого типа в мире. Для ее получения единственный эмбрион был заморожен в Научном Центре и перевезен в Мичиган.

По материалам University of Michigan Health System