Введение стволовых клеток – мезангиобластов, – содержащихся в стенках кровеносных сосудов, улучшило состояние собак с аналогом миодистрофии Дюшенна.

Миодистрофии– это группа наследственных заболеваний, проявляющихся в постепенной дегенерации мышц. Наиболее часто встречающейся формой является миодистрофия Дюшенна (примерно у 1 из 5000 новорожденных мальчиков), причиной которой является приводящая к параличу и смерти мутация гена, кодирующего белок дистрофин.

Группа Джулио Косси (Giulio Cossu) из миланского исследовательского института Сан-Рафаэля некоторое время назад продемонстрировала способность населяющих стенки кровеносных сосудов стволовых клеток – дифференцироваться в мышечные клетки и улучшать состояние мышей с миодистрофией. В качестве следующей модели, более приближенной к человеческому организму, ученые выбрали собак породы золотой ретривер с мутацией в кодирующем дистрофин гене.

Мезангиобласты выделяли из сосудов здоровых клеток и размножали в лабораторных условиях. Больным собакам делали пять ежемесячных инъекций, в каждой из которых содержались десятки миллионов клеток.

Обычно собаки с мутацией в гене дистрофина перестают ходить в возрасте 8 месяцев. Введение стволовых клеток улучшило состояние большинства собак опытной группы, а одна из них продолжала ходить и в возрасте 13 месяцев.

Изучение мышц животных показало, что введенные клетки попадали из кровотока практически во все мышцы организма, где сливались с мышечными волокнами, начинали синтезировать недостающий белок и восстанавливали мышцы.

Более ранние попытки лечения миодистрофий заключались во введении стволовых клеток , выделенных из мышц или костного мозга, однако эти клетки либо восстанавливали только небольшое количество мышц, либо требовали внутримышечного введения.

Косси утверждает, что его группе удалось идентифицировать в человеческом организме клетки, эквивалентные использованным в исследовании собачьим мезангиобластам, и что начало клинических испытаний метода запланировано на конец 2007 года. Однако до этого ученые планируют провести еще ряд экспериментов на собаках.

Введение донорских клеток человеку чревато развитием реакций отторжения и необходимостью приема иммуносупрессивных препаратов в течение всей жизни. В поисках решения этой проблемы специалисты выделяли стволовые клетки больных собак и встраивали в них копию дистрофинового гена. Однако введение животным таких клеток не приводило к улучшению их состояния. Авторы считают, что, возможно, результаты можно улучшить путем встраивания в геном клеток другой версии гена дистрофина, однако это проблематично из-за ее большого размера – человеческий вариант состоит из более чем 2,5 миллионов пар нуклеотидных оснований и известен как самый большой ген человеческого генома.

Еще также предстоит выяснить, могут ли изучаемые клетки восстанавливать мышцы сердца и диафрагмы и не приживаются ли они в каких-либо других органах и тканях, что может приводить к развитию нежелательных побочных эффектов.

Евгения Рябцева
Интернет-журнал «Коммерческая биотехнология» http://www.cbio.ru/ по материалам Nature.