Генная терапия поможет восстановить зрение


Исследование было проведено на мышах. Группа ученых под руководством нейробиолога Алана Хорсагера (Alan Horsager) сконцентрировала свое внимание на слепоте, вызванной дегенерацией сетчатки и возрастной дегенерацией желтого пятна – состояниями, приводящими к постепенной дисфункции фоторецепторов сетчатки и слепоте. Мишенью для генной терапии послужили так называемые биполярные клетки сетчатки, являющиеся частью сложной световоспринимающей сигнальной системы.
После того, как ген, кодирующий светочувствительный белок, доставляется в биполярные клетки с помощью аденовирусных векторов, клетки становятся светочувствительными. Ученые считают, что подобный метод терапии работает независимо от причины дегенерации фоторецепторов, следовательно, лечение будут успешно проходить пациенты как с дегенерацией желтого пятна, так и с дегенерацией сетчатки.
«До окончания разработки необходимо проделать еще много работы, однако первые результаты, полученные на животных, обнадеживают, - говорит Хорсагер, - Следующим шагом будет проведение доклинических испытаний для оценки терапевтического успеха при лечении незрячих людей».
Методика, используемая для придания биполярным клеткам функции светочувствительности, известна как оптогенетика и заключается во внедрении в мембрану клеток специальных белковых каналов – опсинов, реагирующих на свет. В данном исследовании ген, доставленный в биполярные клетки, экспрессируется в биполярных клетках, что приводит к появлению на их мембранах специфических светочувствительных белков.
Основателем оптогенетики считается Эд Бойден (Ed Boyden), исследователь из Технологического Института Массачусетса (Massachusetts Institute of Technology), который в 2005 г. впервые показал, что полученный из водорослей светоактивируемый белок ченнелродопсин-2 (channelrhodopsin-2, ChR2) при доставке в нейроны придает клеткам функцию светочувствительности.
Разработка терапии, направленной на восстановление зрения, является результатом совместной работы ученых из Университета Южной Калифорнии, Технологического Института Массачусетса и Университета Флориды (University of Florida) (США). Эдом Бойденом и Аланом Хорсагером была также основана компания Eos Neuroscience, занимающая разработками новейших методов терапии для восстановления зрения, а также лечения многих серьезных неврологических расстройств с использованием методов оптогенетики и генной терапии.
«Мы провели множество исследований и имеем основание утверждать, что наша методика безопасна и не приводит к развитию иммунных реакций или воспалению глаз, - уверяет Мэхди Дороудчи (Mehdi Doroudchi), первый автор статьи и глава клеточных разработок компании Eos Neuroscience, - Система доставки генов с помощью аденовирусных векторных систем в настоящее время используется во множестве различных терапевтических методов, уже прошедших клинические испытания в США».
К настоящему времени научная группа Бойдена описала уже целое семейство светочувствительных белков, позволяющих нейронам «включаться» или «выключаться» под действием света разных спектров. Эта методика в настоящее время широко используется в нейробиологии для анализа работы нейронов, а возможность контролировать работу нервных клеток открывает новые возможности в разработке методов терапии.
См. видео
По материалам:
University of Southern California
