Стволовые клетки и генная терапия


Руководитель проекта Стэнтон Герсон (Stanton Gerson) и его коллеги провели трансплантации аутологичных стволовых клеток, трансфецированных геном MGMT (ген фермента 6-О-метилгуанин-ДНК-метилтрансферазы, необходимой для репарации молекулы ДНК после повреждения), шести пациентам. Пациентам из контрольной группы (8 человек) был проведены обычные трансплантации собственных стволовых клеток. У трех пациентов из опытной группы ген MGMT был впоследствии идентифицирован в клетках периферической крови и костного мозга. У одного из пациентов столовые клетки, несущие данный ген, были обнаружены через 28 недель после трансплантации.
«Это первое исследование совместного применения методов клеточных технологий и генной инженерии», говорит доктор Герсон, «пациенты, получившие такие модифицированные клетки, страдали от последствий химиотерапии в значимо меньшей степени, нежели пациенты из контрольной группы. Было показано, что их клетки теперь содержат данный ген. Это настоящий прорыв».
Доклинические испытания, проведенные в лаборатории Герсона на животных, показали, что продукт гена G156A-MGMT, эспрессируясь в стволовых клетках, повышает их устойчивость к химиотерапевтическим препаратам. В первой фазе клинических испытаний трансфекция стволовых клеток периферической крови у пациентов со злокачественными новообразованиями проводилась при помощи ретровирусного вектора.
По материалам:
ScienceDaily
