Клиническое испытание оценит эффективность и безопасность препарата от аутизма

Исследователи из Медицинской Школы при Калифорнийском Университете Сан-Диего (University of California, San Diego (UCSD) School of Medicine, США) запустили клинические испытания для оценки безопасности и эффективности беспрецедентного метода лечения аутизма.

В ходе первой фазы клинического испытания с участием 20 отобранных пациентов будет проведена оценка препарата сурамина, известного более века в качестве лечения сонной болезни (африканского трипаносомоза), как нового метода лечения детей с расстройствами аутистического спектра (РАС). В ранее опубликованном исследовании, проведенном доктором медицины и философии Робертом К. Наво (Robert K. Naviaux), профессором Медицинской Школы UCSD, и его коллегами, сообщалось, что однократная инъекция сурамина обращает симптомы РАС у мышей с моделью заболевания.

Настоящее клиническое исследование является первым исследованием сурамина на детях, страдающих расстройствами аутистического спектра.

«Аутизм затрагивает от 1 до 2% детей в США. Показано, что сотни генетических факторов и факторов окружающей среды повышают риск развития РАС, но возможности лечения основных симптомов ограничены. В настоящее время не существует препарата, способного вылечить РАС, и очень небольшое число медикаментов может лишь уменьшить основные симптомы нарушений», – говорит Наво.

Принять участие в исследовании может мальчик в возрасте от 4 до 17 лет с диагностированным психологом или врачом РАС. Он должен быть жителем округа Сан-Диего и не являться носителем генетической мутации (такой как ломкая Х-хромосома), или принимать какие-либо препараты. Он не должен быть госпитализирован в течение последних двух месяцев и у него не должно быть запланировано начало приема любого другого нового препарата в течение исследования. В ходе исследования будет проведено 10-12 посещений каждого ребенка на протяжении 3-4 месяцев.

Все исследование и лечение будет проводиться в округе Сан-Диего. Участники, завершившие клиническое испытание, получат компенсацию за потраченное время.

В настоящем исследовании сурамин будет вводиться однократно внутривенно через капельницу. Половина участников получат сурамин, а половина – плацебо (физиологический раствор соли). До и после лечения будут проведены поведенческие и медицинские исследования, а также сделаны анализы крови и мочи.

Клиническое испытание впервые исследует новую теорию, разработанную Наво, согласно которой аутизм может являться следствием нарушения межклеточной коммуникации, возникающей в результате аномальной активации ответа клеток на угрозу.

Клетки, поврежденные физически или пораженные вирусами, бактериями или химическими загрязняющими веществами, реагируют защитой, что является частью нормального иммунного ответа, поясняет Наво. Клеточные мембраны теряют гибкость и изменяются внутренние метаболические процессы, что особенно затрагивает митохондрии – энергетические органоиды клетки. Это приводит к активации ответа на угрозу и снижает коммуникацию между клетками.

По словам Ниво, теория ответа на повреждение клетки не противоречит другим исследованиям, касающимся причин аутизма. Напротив, она предлагает еще одну концепцию и, возможно, новую терапевтическую мишень.

Поскольку лечение аутизма сурамином является беспрецедентным, Наво подчеркивает, что в настоящее время неизвестно, принесет ли пользу этот препарат людям. Исследователь отмечает, что в нынешней форме сурамин нельзя использовать более нескольких месяцев без риска токсичности для человека и он недоступен в качестве продолжительного лечения.

«Даже если у участников в ходе испытания будут наблюдаться улучшения, продолжить лечение после исследования будет невозможно, – говорит Наво, – Однако в случае успеха, они смогут принять участие в следующем исследовании сурамина».

По материалам University of California, San Diego Health Sciences