Клиническое испытание оценит эффективность и безопасность нового подхода к лечению сахарного диабета 1 типа

Исследователи из Медицинской Школы при Калифорнийском Университете Сан-Диего (University of California, San Diego (UCSD) School of Medicine, США) совместно с биотехнологической компанией ViaCyte (США), специализирующейся в области регенеративной медицины, запустили первую и вторую фазы клинических испытаний терапии стволовыми клетками для лечения пациентов, страдающих сахарным диабетом 1 типа.

Клиническое испытание оценит безопасность и эффективность нового экспериментального препарата VC-01, только что одобренного для тестирования Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (U.S. Food and Drug Administration, FDA). В двухлетних клинических испытаниях примут участие от 4 до 6 центров и около 40 участников.

«Первая и основная цель этого беспрецедентного клинического испытания – это оценка безопасности, переносимости и эффективности различных доз VC-01 у пациентов, страдающих от сахарного диабета 1 типа, – говорит руководитель клинических испытаний Роберт Р. Генри (Robert R. Henry), доктор медицины, профессор медицины Отделения Эндокринологии и Метаболизма (Division of Endocrinology and Metabolism), – Мы будем имплантировать специальные инкапсулированные клетки, полученные из стволовых клеток, под кожу пациентам, где они, предположительно, будут созревать в бета-клетки поджелудочной железы, способные стать постоянным источником необходимого инсулина. Предшествующие эксперименты на животных показали многообещающие результаты. Теперь нам необходимо удостовериться, что этот подход безопасен для человека».

Сахарный диабет 1 типа является хроническим заболеванием, при котором поджелудочная железа не вырабатывает или недостаточно вырабатывает гормон инсулин, необходимый для проникновения глюкозы в клетки для выработки энергии. Как правило, заболевание диагностируется в детстве или при взрослении, однако может начаться и у взрослых. Согласно данным Фонда Исследования Детского Диабета (Juvenile Diabetes Research Foundation, JDRF, США), от диабета 1 типа страдает 3 млн. американцев. С 2000 по 2009 гг. доля страдающих заболеванием американцев в возрасте до 20 лет выросла до 23% и продолжает расти. Менее распространен сахарный диабет 2 типа, возникающий при появлении устойчивости организма к инсулину. В настоящее время сахарный диабет неизлечим, а стандартная терапия основана на ежедневных инъекциях инсулина и строгом соблюдении диеты и образа жизни.

В ходе I-II стадий клинических испытаний будет оценена безопасность и эффективность новой терапии, никогда ранее не тестировавшейся на людях. Это позволит выявить непредвиденные риски и осложнения. Исследование необходимо для подтверждения того, что новый метод лечения разработан в соответствии с управлением рисками, которые могут присутствовать при всех методах лечения.

«Предлагаемая методика – все еще не исцеление заболевания, – говорит Генри, – Тем не менее, остается надежда, что такой подход, в конце концов, трансформируется в персонализированный метод коррекции диабета 1 типа, обеспечив организм альтернативным источником инсулин-продуцирующих клеток, и потенциально освободив человека от ежедневных инъекций инсулина».

Разработка и тестирование VC-01 поддержаны Калифорнийским Институтом Регенеративной Медицины, Калифорнийским агентством стволовых клеток (California's stem cell agency), Клиническим Центром Стволовых Клеток при UCSD и Фондом Исследования Детского Диабета – ведущей исследовательской и поддерживающей организацией, финансирующей исследования диабета 1 типа.

По материалам University of California, San Diego Health Sciences