Генная терапия поможет восстановить зрение

Ученые из Медицинской Школы Кека при Университете Южной Калифорнии (Keck School of Medicine of USC, США) разработали терапию для восстановления зрения, основанную на доставке гена, кодирующего светочувствительный белок, во внутренние клетки сетчатки глаза. Генотерапия будет способствовать восстановлению светочувствительности клеток при ее нарушениях и, следовательно, зрительной функции глаза. Результаты исследования опубликованы в журнале Molecular Therapy.

Исследование было проведено на мышах. Группа ученых под руководством нейробиолога Алана Хорсагера (Alan Horsager) сконцентрировала свое внимание на слепоте, вызванной дегенерацией сетчатки и возрастной дегенерацией желтого пятна – состояниями, приводящими к постепенной дисфункции фоторецепторов сетчатки и слепоте. Мишенью для генной терапии послужили так называемые биполярные клетки сетчатки, являющиеся частью сложной световоспринимающей сигнальной системы.

После того, как ген, кодирующий светочувствительный белок, доставляется в биполярные клетки с помощью аденовирусных векторов, клетки становятся светочувствительными. Ученые считают, что подобный метод терапии работает независимо от причины дегенерации фоторецепторов, следовательно, лечение будут успешно проходить пациенты как с дегенерацией желтого пятна, так и с дегенерацией сетчатки.

«До окончания разработки необходимо проделать еще много работы, однако первые результаты, полученные на животных, обнадеживают, - говорит Хорсагер, - Следующим шагом будет проведение доклинических испытаний для оценки терапевтического успеха при лечении незрячих людей».

Методика, используемая для придания биполярным клеткам функции светочувствительности, известна как оптогенетика и заключается во внедрении в мембрану клеток специальных белковых каналов – опсинов, реагирующих на свет. В данном исследовании ген, доставленный в биполярные клетки, экспрессируется в биполярных клетках, что приводит к появлению на их мембранах специфических светочувствительных белков.

Основателем оптогенетики считается Эд Бойден (Ed Boyden), исследователь из Технологического Института Массачусетса (Massachusetts Institute of Technology), который в 2005 г. впервые показал, что полученный из водорослей светоактивируемый белок ченнелродопсин-2 (channelrhodopsin-2, ChR2) при доставке в нейроны придает клеткам функцию светочувствительности.

Разработка терапии, направленной на восстановление зрения, является результатом совместной работы ученых из Университета Южной Калифорнии, Технологического Института Массачусетса и Университета Флориды (University of Florida) (США). Эдом Бойденом и Аланом Хорсагером была также основана компания Eos Neuroscience, занимающая разработками новейших методов терапии для восстановления зрения, а также лечения многих серьезных неврологических расстройств с использованием методов оптогенетики и генной терапии.

«Мы провели множество исследований и имеем основание утверждать, что наша методика безопасна и не приводит к развитию иммунных реакций или воспалению глаз, - уверяет Мэхди Дороудчи (Mehdi Doroudchi), первый автор статьи и глава клеточных разработок компании Eos Neuroscience, - Система доставки генов с помощью аденовирусных векторных систем в настоящее время используется во множестве различных терапевтических методов, уже прошедших клинические испытания в США».

К настоящему времени научная группа Бойдена описала уже целое семейство светочувствительных белков, позволяющих нейронам «включаться» или «выключаться» под действием света разных спектров. Эта методика в настоящее время широко используется в нейробиологии для анализа работы нейронов, а возможность контролировать работу нервных клеток открывает новые возможности в разработке методов терапии.

См. видео

По материалам:
University of Southern California