Биотехнология на охране здоровья: терапия

03.07.200643930
Начало брошюры см. здесь.

Биотехнологические приемы в терапии

Внедрение биотехнологических подходов со временем позволит врачам не только улучшить существующие методы терапии, но и разработать принципиально новые, полностью основанные на новых технологиях. На настоящий момент целый ряд биотехнологических методов лечения одобрен Управлением США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA). В список заболеваний, подлежащих таким методам терапии, входят: анемия, муковисцидоз, задержка роста, ревматоидный артрит, гемофилия, гепатит, остроконечные кондиломы, отторжение трансплантата, а также лейкемия и ряд других злокачественных заболеваний.

В основе описанных ниже методов терапии лежит один и тот же принцип. Все используемые в них субстанции выделяются из природного сырья или синтезируются в результате естественных процессов. Одни препараты способствуют активизации собственных резервов организма для борьбы с инфекционными агентами или решения других проблем. Другие являются естественными продуктами жизнедеятельности растений или животных. В основе процессов, используемых для крупномасштабного производства обладающих терапевтическими свойствами биологических соединений, также лежат естественные молекулярные механизмы.

Здесь мы приведем лишь некоторые примеры преимуществ, которые использование биотехнологических подходов обеспечивает современной медицине.

Использование натуральных продуктов в качестве лекарственных средств

Огромное количество живых организмов производит вещества, обладающие лекарственными свойствами. Например, многие антибиотики синтезируются природными микроорганизмами, а некоторые лекарственные препараты, например, сердечные гликозиды, производятся растениями. Культуры растительных клеток, метод рекомбинантных ДНК и клонирование клеток обеспечивают нас новыми способами использования природного многообразия в наших целях.

С течением времени все большее количество растений и животных рассматривается человеком в качестве потенциальных источников лекарственных веществ. Например, клещи могут обеспечить нас антикоагулянтами, а ядовитые лягушки-древолазы – обезболивающими средствами. Грибок используется в качестве источника антиоксидантного фермента, нейтрализующего стимулирующие рост опухолей свободные радикалы. Биетта (Byetta) – синтетический аналог яда ящерицы-ядозуба – в начале 2005 года получила одобрение как препарат для лечения диабета. ПРИАЛТ (PRIALT, ziconotide) – препарат, недавно официально одобренный для облегчения болевых симптомов – является синтетическим аналогом токсина морской улитки, обитающей в южной части Тихого океана.

Океан является практически неисчерпаемым источником потенциальных лекарственных средств. Биотехнологи, работающие с морской флорой и фауной, обнаружили организмы, синтезирующие вещества, которые можно использовать для заживления ран, уничтожения опухолей, предотвращения развития воспалительных процессов, облегчения боли и борьбы с микроорганизмами. Раковины морских ракообразных, таких как креветки и крабы, содержат большое количество хитина – сложного углевода, который может применяться для транспортировки препаратов по организму.

Замещение недостающих белков

Некоторые заболевания развиваются в результате того, что мутантные гены не способны обеспечивать продукцию (или достаточную продукцию) определенных белков, необходимых для полноценной жизнедеятельности организма. В настоящее время для синтеза таких белков используются культуры клеток или метод рекомбинантных ДНК. Уже разработана и используется на практике заместительная терапия для лечения недостаточности следующих белков:
– фактор VIII – белок, участвующий в процессе свертывания крови и отсутствующий в организме при некоторых вариантах гемофилии;
– инсулин – гормон, регулирующий уровень глюкозы в крови. Нарушения обмена инсулина в организме приводят к развитию диабета.

Гены в терапии различных заболеваний

Генная терапия является многообещающим терапевтическим подходом, использующим гены или нуклеиновые кислоты – РНК и ДНК – для лечения различных заболеваний. Например, с помощью генной терапии вместо ежедневного введения недостающих в организме белков врачи могут предложить организму «инструкцию по их изготовлению» в виде нормального полноценного гена. Другие типы наследственных заболеваний могут излечиваться с помощью небольших фрагментов РНК, прицельно блокирующих патологически измененные гены.

Заместительная генная терапия может использоваться для лечения определенного типа наследственных заболеваний. К этой группе относятся патологии, развивающиеся в результате недостатка в организме того или иного белка, такие как гемофилия и тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД). Нередко наследственные болезни, например, болезнь Хантингтона, являются результатом синтеза в организме патологического белка. Такие заболевания поддаются лечению терапевтическими фрагментами РНК, блокирующими продукцию «плохих» белков.

Исследователи, работающие в медицинской сфере, установили, что генная терапия может использоваться для лечения не только наследственных заболеваний. Они разработали метод краткосрочного введения генов или временную генную терапию . Этот метод может использоваться для лечения различных форм рака, аутоиммунных заболеваний, хронической сердечной недостаточности, расстройств нервной системы и СПИДа.

В конце 2003 года Китай получил лицензию на торговлю первым коммерческим продуктом Гендицином (Gendicine), предназначенным для проведения генной терапии. Гендицин доставляет ген-супрессор опухолевого роста P53 в клетки плоскоклеточного рака головы и шеи, являющегося одной из самых высоколетальных форм рака. Результаты применения этого препарата поражают: еженедельные инъекции Генцидина в течение двух месяцев в 64% случаев приводят к полной регрессии опухоли, а в 32% случаев – к частичной регрессии. Комбинирование генной терапии с химио- и радиотерапией существенно улучшает результаты лечения плоскоклеточного рака, о чем свидетельствует отсутствие рецидивов заболевания по прошествии трех лет после проведения терапии.

Евгения Рябцева
Интернет-журнал «Коммерческая биотехнология» http://www.cbio.ru/ по материалам BIO.org.
Продолжение следует.

Ваш комментарий:
Только зарегистрированные пользователи могут оставлять комментарии. Чтобы оставить комментарий, необходимо авторизоваться.
Вернуться к списку статей