Какие риски несет клиническое применение методов замены митохондрий?

Новейшие пренатальные технологии могут предотвратить передачу тяжелых наследственных заболеваний от матери ребенку задолго до его рождения. Однако в связи с возможным применением новых методов в клинике уже возникли социальные и этические вопросы.

Новые терапевтические инструменты, созданные учеными, поднимают важные вопросы: могут ли технологии нести непредусмотренные и необратимые риски для здоровья будущего ребенка или его потомков? Существуют ли другие возможные последствия использования технологий, если начать их использовать не строго для профилактики заболеваний, а, например, в качестве помощи при зачатии женщинам пожилого возраста?

Применение методов митохондриальной замены (mitochondrial replacement techniques, MRTS) направлено на предотвращение передачи от матери ребенку митохондриальных заболеваний. Митохондриальные заболевания – это группа комплексных редких заболеваний, вызванных наличием дефектов в ДНК митохондрий – мельчайших органелл, производящих энергию в клетке. Заболевание может проявиться в любом возрасте и иметь любую степень тяжести. В настоящий момент не существует эффективных препаратов или одобренных методов терапии любого из этих заболеваний; врачи лечат лишь симптомы, постепенно возникающие у пациента.

Ранее в этом месяце группа национальных экспертов, собранных Институтом Медицины (Institute of Medicine, США) по инициативе Управления по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами США (U.S. Food and Drug Administration, FDA), рекомендовала, чтобы исследования методов митохондриальной замены проводились в соответствии с тщательно разработанными принципами.

Три эксперта, входящие в состав этой группы, стали соавторами новой статьи, опубликованной в журнале New England Journal of Medicine и посвященной применению методов митохондриальной замены клиницистами.

«Несмотря на то, что методы митохондриальной замены не помогают улучшить здоровье пациентов, которые уже имеют митохондриальные заболевания, многие пациенты с известным риском передачи такого заболевания своему потомству высоко мотивированы предотвратить их передачу своим детям, – говорит доктор Марни Дж. Фальк (Marni J. Falk), директор Клиники Митохондриальной Генетики в Детской Больнице Филадельфии (Mitochondrial-Genetics Clinic at The Children's Hospital of Philadelphia, США), один из авторов статьи. – Нам стала очевидна эта мотивация в тот момент, когда мы консультировали пациентов и их семьи, пострадавшие от митохондриальных заболеваний, эти данные подтвердили результаты недавних опросов, проведенных среди этих пациентов и показавших, что предотвращение передачи заболевания является преобладающим желанием в этой группе населения».

Соавторами статьи стали Джеффри Кан (Jeffrey Kahn) из Института Биоэтики Джонса Хопкинса Бермана (Johns Hopkins Berman Institute of Bioethics, США) и доктор Алан Дечерни (Alan Decherney), акушер-гинеколог и специалист в области репродуктивный эндокринологии из Национального Института Здоровья Ребенка и Развития Человека (National Institute of Child Health and Human Development, США). Кан возглавляет группу экспертов из Института Медицины.

Поскольку группа экспертов заявила, что здоровье будущего ребенка имеет первостепенное значение, она рекомендовала вначале изучить безопасность и эффективность применения методов митохондриальной замены на мужских эмбрионах, поскольку мужчины не передают митохондриальную ДНК своим детям. Эксперты также заявили, что FDA должно разработать четкую линию поведения, а профессиональные общества должны издать практические рекомендации, направленные на ограничение будущего применения методов митохондриальной замены до использования их только у определенных пациентов.

Авторы согласны с условием экспертной группы, что дети, зачатые после использования методов митохондриальной замены, должны находится под наблюдением в течение длительного времени, «вероятно, вплоть до взрослой жизни». Это – гораздо дольше периода наблюдения, существующего для детей, полученных в результате искусственного оплодотворения с предимплантационной диагностикой, проводимой для избегания передачи ребенку заболеваний, возникающих из-за дефектов ядерной ДНК.

Наконец, поскольку методы митохондриальной замены требует объединения митохондриальной ДНК, полученной от женщины-донора, с ДНК, полученной из ядра матери и отца ребенка, авторы статьи пишут о том, что еще до одобрения использования этих методов или до начала их клинического применения ученые должны исследовать непредвиденные проблемы со здоровьем и, возможно, трудности, ассоциированные с самоощущением человека, зачатого от трех родителей.

Вызывающие сомнения методы митохондриальной замены направлены на предотвращение передачи митохондриальных заболеваний от матери ребенку. Но какие риски ассоциированы с их применением в клинике? (архивная фотография) (фото: © Irina84 / Fotolia)

По материалам Children's Hospital of Philadelphia

Оригинальная статья:
Marni J. Falk, Alan Decherney, Jeffrey P. Kahn. Mitochondrial Replacement Techniques — Implications for the Clinical Community. New England Journal of Medicine, 2016; DOI: 10.1056/NEJMp1600893