Открыт гормон, который вылечит пациентов с сахарным диабетом

Ученые из Гарвардского Института Стволовых Клеток (Harvard Stem Cell Institute, HSCI, США) открыли гормон, применение которого в терапевтических целях может значительно повысить эффективность лечения пациентов с сахарным диабетом 2 типа. Ученые считают, что гормон можно будет использовать и при лечении пациентов с сахарным диабетом 1 типа (ювенильным диабетом). Результаты исследования были опубликованы он-лайн в журнале Cell.

Результаты нового исследования показали, что гормон бетатрофин в 30 раз повышает продукцию инсулин-секретирующих клеток в организме лабораторных мышей. Новые бета-клетки вырабатывают инсулин в свойственных условиях организма, это обеспечивает естественную регуляцию синтеза этого гормона и значительно снижает количество осложнений, ассоциированных с сахарным диабетом, включая ампутацию конечностей и потерю зрения.

Ученые, открывшие бетатрофин – Дуг Мелтон (Doug Melton), соруководитель HSCI, и научный сотрудник Пенг Йай (Peng Yi), предупреждают, что предстоит провести дополнительные исследования, прежде чем гормон можно будет использовать для лечения людей. Однако результаты их исследования уже привлекли внимание фармакологических компаний.

По мнению Мелтона, профессора Гарвардского Университета (Harvard University, США) и сопредседателя Отделения Стволовых Клеток и Регенеративной Биологии при HSCI, если будет доказано, что бетатрофин безопасен и эффективен для лечения диабета у человека, то, возможно, пациенты вместо трехкратного ежедневного введения инсулина смогут делать только одну инъекцию гормона в неделю или в месяц, а в лучшем случае – всего один раз в год.

Сахарный диабет 2 типа – одно из самых распространенных заболеваний человека, которое развивается в результате нарушения секреции инсулина или механизмов его взаимодействия с клетками тканей. Результаты недавно проведенного исследования показали, что в США ежегодные затраты на лечение пациентов с сахарным диабетом и его осложнениями составляют 218 млрд. долларов США, то есть 10% от всех затрат на здравоохранение.

«Наша идея относительно проста. Мы введем этот гормон пациентам с сахарным диабетом 2 типа, в их организме образуется большое количество собственных инсулин-продуцирующих клеток, и прогрессирование сахарного диабета замедлится, если вообще не остановится. Раньше мы не сталкивались с такими методами лечения, которые бы вызывали настолько сильное увеличение числа бета-клеток», – говорит Мелтон.

По мнению ученых, бетатрофин будет применяться в основном для лечения пациентов с сахарным диабетом 2 типа, но, возможно, назначение этого гормона будет также эффективным терапевтическим подходом у пациентов с сахарным диабетом 1 типа. В этом случае лечебное действие бетатрофина будет связано с увеличением численности бета-клеток и снижением скорости прогрессирования аутоиммунного заболевания с того момента, когда оно было впервые диагностировано.

По словам Мелтона, несмотря на то, что исследование проводилось на мышах, основной целью ученых было разработать эффективный метод лечения людей, больных сахарным диабетом. Результаты их последующих экспериментов подтвердили, что в организме человека тоже есть ген, продуктом которого является гормон бетатрофин. Ученые также выявили этот гормон в плазме человеческой крови.

Как это часто случается в фундаментальных научных исследованиях, большую роль в открытии гормона сыграл счастливый случай. «Нам было интересно установить, что происходит в организме животного, если у него вырабатывается недостаточное количество инсулина. Мы обнаружили новый ген, который долгое время оставался незамеченным», – говорит ученый.

По словам Мелтона, другую подсказку ученые смогли получить, изучая процессы, происходящие в женском организме во время беременности. «Во время беременности женщине требуются дополнительные бета-клетки, и оказалось, что именно этот гормон увеличивает их количество. Мы исследовали беременных самок мышей и обнаружили, что, когда животное начинает вынашивать плод, активируется бетатрофин и увеличивает численность бета-клеток», – объяснил Мелтон.

Однако прежде чем гормон можно будет распространять в виде лекарственного препарата, потребуется провести дополнительные исследования. По словам Мелотона, клинические испытания бетатрофина будут продолжаться от трех до пяти лет, что является крайне коротким сроком при открытии и разработке лекарственного препарата.

Мелтон и Йай подписали договор о сотрудничестве с немецкой биотехнологической компанией Evotec, пятнадцать сотрудников которой уже исследуют бетатрофин. Кроме того, лицензию на химическое соединение получила компания Janssen Pharmaceuticals, a Johnson & Johnson company, которая теперь тоже работает над клиническим применением этого гормона.

Наконец, ученые бы не сделали свое открытие без федерального финансирования Национальных Институтов Здоровья (National Institutes of Health, США), которое покрыло 80% стоимости всех исследований.

Соруководитель Гарвардского Института Стволовых Клеток Дуг Мелтон (справа) и исследователь Пенг Йай (слева) рассматривают фотографии, сделанные ими во время открытия бетатрофина, нового гормона, который может оказаться высокоэффективным методом лечения пациентов с сахарным диабетом второго типа. (фото: B. D. Colen/Harvard University)

По материалам Harvard University

Оригинальная статья:
Peng Yi, Ji-Sun Park, Douglas A. Melton. Betatrophin: A Hormone that Controls Pancreatic β Cell Proliferation. Cell, 2013; DOI: 10.1016/j.cell.2013.04.008 (http://www.cell.com/retrieve/pii/S0092867413004492)