Стволовые клетки помогут в разработке лекарств

В последние годы стволовые клетки приобрели в сознании людей почти мифологический статус возможного средства лечения практически любого заболевания. Но, в то время как внимание публики приковано к возможностям их использования в регенеративной медицине, стволовые клетки понемногу занимают позиции в сфере разработки лекарственных препаратов. Это неожиданное известие для биологической науки.

«Можно провести параллель с началом работ в области рекомбинантной ДНК: едва ли в 70-е годы мы осознавали, насколько широк набор методов генной инженерии», - говорит Джеймс Томсон (James Thomson), директор направления регенеративной биологии Исследовательского Института Моргриджа в Мэдисоне (Morgridge Institute for Research), штат Висконсин, и один из основателей компании Cellular Dynamics International (США). В то же время, по словам ученого, сложность применения этих методов в медицине была недооценена.

Стволовые клетки сейчас находятся в сходной ситуации: несмотря на то, что клеточная терапия, похоже, близка к достижению желаемых результатов, общество недооценивает, насколько широко можно использовать клеточные технологии в качестве рабочего инструмента.

Фармацевтические компании заинтересовались использованием стволовых клеток еще около двух лет назад (см. статью Testing time for stem cells). По словам специалистов, в настоящее время фармацевты все чаще и чаще прибегают к использованию клеточных систем для оценки токсичности лекарств и поиска потенциально новых методов лечения.

Компания Cellular Dynamics занимается реализацией клеток сердца человека (кардиомиоцитов), полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (иПСК). По словам Томсона, их покупают практически все крупнейшие фармацевтические компании. Кроме того, Cellular Dynamics занимается получением клеток головного мозга и клеток эндотелия, выстилающих кровеносные сосуды, а также готова выпустить линию клеток печени человека.

Сейчас Cellular Dynamics – лишь одна из многих компаний в данной области. Три года назад биолог Стефан Мингер (Stephen Minger), занимающийся стволовыми клетками, покинул свой пост в академической науке и возглавил компанию GE Healthcare, являющуюся частью концерна Дженерал Электрикс (GE), осуществившую прорыв в области стволовых клеток. Медико-технологическая компания, штаб-квартира которой расположена в Великобритании, реализует клетки сердца, полученные из эмбриональных стволовых клеток, уже более года и готовится в скором времени начать продажи клеток печени.

Оценка токсичности

Мингер и его коллеги из GE Healthcare решили протестировать на кардиомиоцитах ряд лекарственных веществ, чтоб оценить токсичность препаратов. Выяснилось, что клетки отвечали на воздействие известных токсических веществ. Кроме того, во многих случаях клетки выявили токсичность тех лекарственных средств, которые уже поступили на рынок и получили одобрение Управления по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (Food and Drug Administration, FDA).

«Эти препараты прошли тестирование на животных, а затем все три фазы клинических испытаний на человеке и получили лицензию FDA», - говорит Мингер.

Помимо очевидных преимуществ, использование стволовых клеток для выявления побочных эффектов лекарственных препаратов еще до того, как они достигнут рынка, может сэкономить фармацевтической промышленности миллионы долларов.

«Многие модели на животных не подходят для этих целей. Результаты, полученные на мышах, могут не воспроизводиться в третьей стадии клинических испытаний, проводимой на людях. Таким образом, заблаговременноt обладание in vitro моделью может стать огромным преимуществом», - считает Адам Розенталь (Adam Rosenthal), главный директор стратегического и корпоративного развития в iPierian, биофармацевтической компании, расположенной в Сан-Франциско (США).

iPierian не продает свои продукты другим фармацевтическим компаниям, а использует их в разработке методов лечения нейродегенеративных заболеваний, таких как болезнь Альцгеймера. Не так давно компания анонсировала разработку препаратов на основе моноклональных антител против тау-белков, вероятно, играющих роль в развитии болезни Альцгеймера, а также исследование других белков, связанных с нейродегенерацией. По словам сотрудников компании, такое решение было принято на основе результатов исследований стволовых клеток.

Тем не менее, в области технологий на основе стволовых клеток все еще остается много неизвестного. По словам Ли Рубина (Lee Rubin), сооснователя iPierian и руководителя направления трансляционной медицины в Гарвардском Институте Стволовых Клеток в Кэмбридже Harvard Stem Cell Institute (штат Массачусетс, США), вопрос использования стволовых клеток для исследования некоторых болезней, в том числе, негенетических или связанных с взаимодействием различных типов тканей, обсуждается широко.

В своей работе Рубин использует стволовые клетки в качестве модели спинально-мышечной атрофии – группы рано диагностируемых генетических заболеваний. Он подчеркивает, что единственная возможность показать преимущество использования стволовых клеток для разработки лекарств – это найти такое лекарство и показать, что оно работает на людях.

По мнению исследователей, стволовые клетки, вероятно, найдут более широкое применение, нежели только при разработке лекарств.

По словам Томсона, основные свойства эмбриональных стволовых клеток и индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, а также современные возможности их использования, открывают доступ к основным «строительным блокам» человеческого организма. Благодаря этим клеткам стало возможным детальное исследование его структуры. В действительности, как будут использоваться стволовые клетки, пока не очень понятно, но очевидно, что их применение окажет значительное влияние на развитие медицины.

Оригинальный текст: Daniel Cressey

По материалам NatureNews