Новое многообещающее средство для лечения мышечной дистрофии

17.08.200540510
Возможно, в недалеком будущем у людей, страдающих мышечной дистрофией, появится возможность поддержать мышечные клетки сердца с помощью особого вещества, способного выполнять для этих клеток функцию лейкопластыря. Такое лекарство помогло бы предотвратить нарушения сердечной деятельности, от различных проявлений которой часто страдают люди с данной патологией.

Сердечная недостаточность – вторая по значимости причина смерти пациентов с наследственным заболеванием – мышечной дистрофией Дюшена. Главным симптомом этого состояния является постепенная атрофия двигательных мышц, но при этом зачастую страдает также и сердце больных, что приводит к их ранней гибели, обычно в возрасте до 30 лет.

Разрушение мышц при этой патологии обусловлено недостатком в клетках мышечных волокон белка дистрофина, хотя механизм этого процесса до сих пор до конца не понятен. Единственным правдоподобным объяснением является то, что мембрана клеток, не содержащих достаточного количества этого протеина, по каким-то причинам менее устойчива к растяжению.

В качестве экспериментальной модели группой исследователей из Мичиганского университета, г. Анн-Арбор, США использовались индивидуальные мышечные клетки сердца здоровых мышей и мышей, клетки которых, в результате применения методов генной инженерии, были неспособны синтезировать дистрофин. С помощью специальных приспособлений ученые производили растяжение клеток на 20% их длины, при этом оказалось, что клетки, не содержащие дистрофина, разрушались при сильном растяжении гораздо чаще, чем содержащие этот белок в нормальных количествах.

Это происходило из-за того, что клеточная мембрана при сильном натягивании клеток надрывалась и ионы кальция, играющие ключевую роль при мышечных сокращениях, в больших количествах устремлялись из внеклеточной среды внутрь клеток через образовавшиеся отверстия. Это приводило к резкому и чрезвычайно сильному сокращению клеток. При этом они сжимались до состояния маленьких плотных шариков и погибали.


Однако смерть клеток удавалось предотвратить с помощью их обработки особым веществом, называемым полоксамер 188. Это соединение применяется при необходимости восстановления повреждений клеточных мембран, оно как бы затыкает дыры в мембране и, таким образом, предотвращает чрезмерное поступление ионов кальция внутрь поврежденной клетки и ее последующую гибель.

Нелеченые клетки сердечной мышцы разрываются при сильном растяжении (слева), а при воздействии полоксамера 188 клеткам удается сохранить свою структуру.

Положительные результаты действия полоксамера 188 были получены также при введении мышам, неспособным к выработке дистрофина, препаратов, вызывающих усиление и учащение сердечных сокращений, что приводит к значительному увеличению нагрузки на сердечную мышцу. При проведении этого теста 40% мышей контрольной группы погибло от сердечной недостаточности, в то время как все животные, подвергшиеся действию полоксамера 188, остались живы.

Несмотря на многообещающие результаты, авторы исследования предупреждают, что еще слишком рано говорить о внедрении данного препарата в клиническую практику лечения мышечной дистрофии. Ранее полоксамер 188 уже применялся в медицине для лечения серповидноклетной анемии, но при этом заболевании терапия заключалась в кратковременном приеме лекарства, в то время как пациенты, страдающие мышечной дистрофией, нуждаются в медикаментозной поддержке регулярно и на протяжении всей жизни.

Если со временем удастся разработать адекватную дозировку препарата и доказать отсутствие у него побочных токсических эффектов, он может быть успешно использован для предотвращения и замедления прогрессирующего поражения сердечных клеток пациентов. Исследователи также планируют продолжить работу по изучению действия полоксамера 188 при других видах мышечной дистрофии, поражающих человека. Всего, включая мышечную дистрофию Дюшена, насчитывается 9 разновидностей данного заболевания.

Источник новости: Nature
Пересказала Е. Рябцева, http://www.scientific.ru

Ваш комментарий:
Только зарегистрированные пользователи могут оставлять комментарии. Чтобы оставить комментарий, необходимо авторизоваться.
Вернуться к списку статей