Генная терапия эффективна для лечения слепоты
2368
0
В здоровом глазу, как сообщается в
href="http://news.ufl.edu/2005/08/02/blindgene/" target="_blank">пресс-релизе
Университета Флориды, клетки сетчатки выделяют белок ретиношизин (RS1), «склеивающий»
слои, из которых состоит сетчатка. Если же ген, отвечающий за выработку этого
белка, по каким-то причинам не способен выполнять свою функцию, сетчатка
начинает постепенно расслаиваться с образованием крохотных опухолей,
ослабляющих центральное зрение, а в некоторых случаях приводящих к полной
слепоте. Болезнь, как правило, обнаруживается в возрасте 5-10 лет у
мальчиков, получивших дефектный ген от матерей.
Чтобы найти средство для борьбы с этим заболеванием,
генетики из Университета Флориды ввели здоровый человеческий ген RS1 15-дневным лабораторным мышатам, также
болеющим ретиношизисом. Состояние зрения подопытных мышей соответствовало
состоянию зрения 10-летнего мальчика, страдающего той же болезнью.
Через полгода после проведения опыта методом лазерной
офтальмоскопии было исследовано состояние сетчатки как у мышей, подвергшихся
генной терапии, так и у контрольной группы. Если у представителей контрольной
группы были обнаружены сформировавшиеся кисты, то мыши, принявшие участие в
опыте, выглядели вполне здоровыми: палочки и колбочки, отвечающие за восприятие
света и цвета, выглядели неповрежденными, а слои сетчатки —
недеформированными. Что особенно примечательно, генная терапия не только останавливает
течение болезни, но и, судя по всему, способна восстанавливать повреждения,
полученные сетчаткой на начальных этапах течения болезни.
Американские исследователи полагают, что разработанный ими
метод генной терапии может быть использован и для лечения других генетических
заболеваний глаза. Ожидается, что первые клинические испытания этого метода на
людях будут проведены в 2007-2010 годах.
