Пуповинные СК спасают детей с редкими генетическими заболеваниями

15.06.200526220
Согласно результатам опубликованного в конце мая в New England Journal of Medicine исследования, детей, страдающих смертельным генетическим заболеванием, известным как синдром Краббе, можно спасти, если на ранней стадии развитий болезни ввести им стволовые клетки пуповинной крови.

Если этого не сделать, дети с синдромом Краббе очень быстро теряют все мыслительные и двигательные функции и умирают в среднем в возрасте двух лет.

Ученым-участникам Педиатрической Программы по Трансплантации Крови и Костного Мозга в Медицинском Центре Университета Дюка и сотрудникам Клинического Центра Изучения Развития и Обучения при Университете Северной Каролины впервые удалось продемонстрировать спасительный способ лечения новорожденных, страдающих болезнью Крабе, при которой у детей не хватает энзима, необходимого для формирования миелиновой оболочки, защищающей развивающиеся клетки мозга от повреждений. Более того, результаты исследования выглядят обнадеживающими и в отношении прочих смертельных «лисосомных болезнях накопления», каждый из которых представляет собой результат нехватки одного из энзимов.

В эту группу входят более 45 заболеваний – синдром Краббе, синдром Херлера, адренолейкодистрофия, метахроматическая лейкодистрофия, болезнь Тай-Сакса, болезнь Сэндхоффа, и ряд других.

- Встречаются эти заболевания, конечно, редко, но обходятся ребенку, его близким и обществу крайне дорого. Только подумайте об обязанности заботиться о настолько тяжело больном ребенке! – говорит Джоанна Курцберг, главный автор исследования.

Курцберг была первой, кто сумел использовать пуповинную кровь от неродственных доноров для трансплантаций в 1993 году, и с тех пор руководимые ею врачи спасли больше жизней детей, страдающих онкологическими и редкими генетическими заболеваниями, чем врачи любого другого центра в мире – всего 147 детей. Старшему из детей, подвергшихся трансплантации с целью лечения лисосомных болезней накопления, сейчас семь лет, ребенок здоров и нормально развивается.

По словам Курцберг, успех проводимого ею лечения является весомым аргументом в пользу всеобщего обязательного обследования всех новорожденных на предмет генетических болезней лисосомного накопления. Само обследование будет, по ее словам, сравнительно недорогой процедурой, основной проблемой является создание всеохватывающей инфраструктуры. Заболевания такого рода достаточно редки – менее 1 случая на каждые 800 родов в США – однако чем раньше их удается диагносцировать, тем лучше они поддаются лечению, утверждает Курцберг. Если трансплантацию осуществлять новорожденным, долгосрочные результаты будут гораздо лучше, да и саму трансплантацию новорожденные переносят легче, чем дети более старшего возраста.

- В лечении таких детей, - рассказывает Курцберг, - временной фактор становится критическим. Задержка даже на пару недель может оказаться фатальной для полного восстановления двигательных навыков ребенка.

Состояние детей, которым трансплантация была осуществлена уже после развития симптомов, стабилизируется и перестает ухудшаться, но и улучшений больших добиться тоже не удается – такие результаты огласила Мария Луиза Эсколар, руководитель группы врачей, осуществлявших обследование детей, больных синдромом Краббе, до и после трансплантации.

В ходе исследования, о котором идет речь, 11 новорожденных в возрасте от 12 до 4 дней, у которых симптомы еще не развились, и 14 детей в возрасте старше 142 дней, у которых симптомы болезни были уже заметны, подверглись трансплантации пуповинной крови.

Донорские стволовые клетки успешно прижились у всех реципиентов. Из 11 новорожденных, подвергшихся трансплантации, выжили все, в то время, как выживаемость среди детей старше 142 дней составила лишь 43%.

Как объяснила Курцберг, помимо возраста ребенка и уровня, до которого к моменту трансплантации успела дойти симптоматика заболевания, важное влияние на исход лечения оказывает и источник получения стволовых клеток.

Она пояснила, что стволовые клетки из пуповинной крови лучше и быстрее восполняют дефицит энзимов, чем клетки из взрослого костного мозга. Они быстрее поступают в мозг и восстанавливают биохимический баланс как центральной, так и периферической нервной системы.

Таким образом, у больных, получивших трансплантат стволовых клеток из пуповинной крови, состояние стабилизировалось на 2-4 месяца раньше, чем у больных, получивших трансплантат аналогичных клеток из костного мозга; а в раннем возрасте каждый месяц является критичным в развитии ребенка.

Кроме того, образец пуповинной крови гораздо быстрее найти и подготовить для трансплантации. Подходящий образец донорского костного мозга только искать можно месяцами.

Близкие к описанным преимущества пуповинной крови можно встретить и в результатах предыдущего исследования ученых из университета Дюка, проводимом на материале детей с синдромом Херлера, которые были опубликованы 6 мая 2004 года в New England Journal of Medicine. По данным того исследования, 85% детей, получивших трансплантат клеток из пуповинной крови, продолжали жить в течение от 2 до 7 лет – это максимальный срок, до которого пока что удавалось проследить судьбу детей после подобных трансплантаций. У детей же, получивших трансплантат клеток из костного мозга, выживаемость составила 63-72%.

http://stem-cells.ru по материалам Science Daily

Ваш комментарий:
Только зарегистрированные пользователи могут оставлять комментарии. Чтобы оставить комментарий, необходимо авторизоваться.
Вернуться к списку статей